28.09.2007 | Pilotstudie
Parkinson-Patienten könnten von Gentherapie profitieren
In einer Pilotstudie am New Yorker Presbyterian Hospital hat sich eine Gentherapie bei zwölf Parkinson-Patienten bisher als sicher und möglicherweise wirksam erwiesen. Den Patienten – eine Frau und elf Männer – die auf Medikamente nicht mehr ansprachen, wurde bei einer Operation eine Flüssigkeit ins Gehirn gespritzt, die einen Adenovirus mit dem Gen für das Protein Glutaminsäure-Decarboxylase enthielt. Das Enyzm wird für den inhibitorischen Neurotransmitter GABA benötigt, das im Gehirn von Parkinson-Kranken reduziert ist. PET-Scans zeigten, dass sich früher überaktive Hirnregionen nach der Behandlung beruhigt hatten. Bei den motorischen Scores wurden Verbesserungen über zwölf Monate festgestellt.
Quelle
–> Safety and tolerability of gene therapy with an adeno-associated virus (AAV) borne GAD gene for Parkinson‘s disease: an open label, phase I trial. The Lancet 2007; 369:2097-2105
–> thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140673607609829/abstract