21.08.2015 · Article · Zystische Fibrose

Gentherapie bei Mukoviszidose positiv getestet

| Seit Beschreibung des cystic fibrosis-Gens im Jahr 1989 ist es ein hehres Ziel: eine Gentherapie für Patienten mit zystischer Fibrose (CF) zu entwickeln, die über den Transfer eines gesunden CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) die gestörte Schleimbildung in den Atemwegen der Patienten verbessert. Rund 2.000 Mutationen im CFTR-Gen wurden bei den Patienten bereits beschrieben. Britische Forscher berichten jetzt erstmals über eine nicht-virale CFTR-Gentherapie, die innerhalb eines Jahres zu einer geringfügigen, aber signifikanten Verbesserung der Lungenfunktion geführt hat. In der Phase-IIb-Studie inhalierten die Hälfte der insgesamt knapp 140 CF-Patienten monatlich einen vernebelten CFTR-Gen-Liposom-Komplex (pGM169/GL67A), die Vergleichsgruppe eine Kochsalz-Lösung (jeweils 5 ml). Nach einem Jahr war der FEV1-Wert in der Gentherapie-Gruppe um knapp 4 % besser als in der Placebo-Gruppe (p=0,046). Dies sei vor allem auf eine Stabilisierung der Lungenfunktion zurückzuführen. Patienten mit zu Beginn bereits fortgeschrittenerer Lungenerkrankung (FEV1 50 – 70 %) sprachen besonders gut auf die Gentherapie an (Unterschied FEV1 > 6 % versus Placebo). Die Therapie war insgesamt gut verträglich. Weitere Studien seien nötig, so die Autoren, die sich für eine Suche nach effizienteren Vektoren aussprechen. pGM169-Plasmid-DNA konnte in den Atemwegen der Behandelten kaum nachgewiesen werden. |